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Tumori cutanei associati alla sclerosi tuberosa complessa rispondono a Sirolimus somministrato per os

I tumori cutanei associati alla sclerosi tuberosa complessa sono migliorati con il trattamento a base di Sirolimus orale e il miglioramento si è mantenuto fino a 64 mesi di trattamento.

I ricercatori hanno condotto una analisi retrospettiva su 14 donne ( età media, 36 anni ) con sclerosi tuberosa complessa ( TSC ) a cui era stato prescritto Sirolimus orale per il trattamento della linfangioleiomiomatosi.

I campioni di tessuto dei tumori cutanei sono stati raccolti prima e durante i trattamenti; sono stati effettuati studi microscopici e molecolari.

Gli angiofibromi sono migliorati in modo significativo con la somministrazione di Sirolimus ( durata mediana del trattamento di 12 mesi; punteggio mediano PGA [ Physician Global Assessment of Clinical Condition ] 4.5; Wilcoxon rank test, p = 0.018 ), così come le placche zigrinate ( durata mediana del trattamento di 10 mesi; PGA mediana punteggio 4.5; Wilcoxon rank test p = 0.039 ).

Alcuni pazienti hanno mostrato miglioramenti dei fibromi ungueali ( durata mediana del trattamento 6.5 mesi; punteggio mediano PGA 4.66; Wilcoxon rank test, p = 0.109 ).

Non è stata riscontrata evidenza di resistenza durante la terapia a lungo termine fino a 64 mesi.

Tutti i pazienti trattati ad eccezione di uno hanno presentato un miglioramento in almeno un tipo di lesione cutanea e nessun paziente è peggiorato durante il trattamento.
Gli angiofibromi non sono apparsi peggiorare dopo la sospensione del trattamento.

La terapia con Sirolimus per os è una terapia efficace a lungo termine per i tumori della pelle associati alla sclerosi tuberosa, in particolare gli angiofibromi, nei pazienti per i quali è indicato un trattamento sistemico.
Per i pazienti con tumori cutanei solo fastidiosi, Sirolimus topico e, più recentemente, Everolimus topico possono risultare efficaci. ( Xagena2015 )

Fonte: Journal of American Academy of Dermatology, 2015

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